Therapie der Mukoviszidose mit Antisense Oligonukleotiden

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Description

Ziel des Projekts ist die Blockierung der bei Mukoviszidose krankhaft gesteigerten Na+ Absorption durch den Einsatz spezifischer Antisense Oligonukleotide. Das Forschungsvorhaben beinhaltet Strategien zur Translation einer neuartigen Therapieoption bei Mukoviszidose. Zu diesem Zweck verwenden wir hochspezifische Antisense-Oligonukleotide (AON), welche sequenzabhängig an die ENaC mRNA binden und die ENaC-Expression unterdrücken. In Vorarbeiten konnte bereits erfolgreich in humanen primären Nasenepithelzellen gezeigt werden, dass die AON die ENaC-Aktivität in den Epithelien deutlich erniedrigen können. Aufgrund der hierdurch erzielten sehr effizienten Reduzierung der Na+-Absorption könnte den Mukoviszidose Patienten auf diese Weise eine länger andauernde Linderung der Symptome verschafft werden.