Disease-Modifying, Neuroprotective Effect of N-Acetyl-l-Leucine in Adult and Pediatric Patients With Niemann-Pick Disease Type C.
MC Patterson , U Ramaswami , A Donald , T Foltan , M Gautschi , P Gissen , A Hahn , SA Jones , R Kay , M Kolniková , J Park , S Reichmannová , M Walterfang , P Wibawa , M Rohrbach , K Martakis , T Bremova-Ertl
Forschungsartikel (Zeitschrift) | Peer reviewedDetails zur Publikation
Fachzeitschrift: Neurology
Jahrgang / Bandnr. / Volume: 105
Ausgabe / Heftnr. / Issue: 1
Status: Veröffentlicht
Veröffentlichungsjahr: 2025 (06.01.2026)
Link zum Volltext: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000213589
Stichwörter: niemann-pick disease type C; lysosomal storage disease
Autor*innen der Universität Münster
| Park, Julien Heinrich | Klinik für Kinder- und Jugendmedizin - Allgemeine Pädiatrie - |